Oblíbené položky

Úvodní strana » Zdraví a léky » Léky na předpis » Léky na předpis na dutinu ústní a trávicí trakt » Léky na předpis na žaludek a střeva

NAGLAZYME 1 MG/ML IVN 5ML/5MG Koncentrát pro inj. roztok - recenze

Registrovaný léčivý přípravek Více o legislativě
Kód výrobku: 49989

Produkt nelze zakoupit online na českém trhu.

 
Podrobné informace
Příbalový leták
Recenze
Diskuze

Podrobné informace

Informace o produktu

Kód výrobku: 49989
Kód EAN:
Kód SÚKL: 26069
Naglazyme je indikován pro dlouhodobou léčbu náhradou enzymu u pacientů s trvalou diagnózou onemocnění Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; deficit N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy).

Příbalový leták

 

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

 
 

PŘÍLOHA 1 

 

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 

 

 

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o 

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. 
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 

 

 
1. 

NÁZEV PŘÍPRAVKU 

 
Naglazyme 1 mg/ml koncentrát pro přípravu infúzního roztoku 
 
 
2. 

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 

 
Jeden ml roztoku obsahuje 1 mg galsulfasum. Jedna 5 ml injekční lahvička obsahuje 5 mg 
galsulfasum. 
 
Galsulfáza je rekombinantní formou lidské N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy a vytváří se 
rekombinantní technologií DNA s použitím savčí buněčné kultury z vaječníků čínských křečků 
(CHO). 
 
Pomocné látky 
 
Jedna lahvička 5 ml obsahuje 0,8 mmol (18,4 mg) sodíku. 
 
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 
 
 
3. 

LÉKOVÁ FORMA 

 
Koncentrát pro přípravu infúzního roztoku. 
Čirý až mírně opalizující a bezbarvý až světle žlutý roztok. 
 
 
4. 

KLINICKÉ ÚDAJE 

 
4.1 

Terapeutické indikace 

 
Naglazyme je indikován k dlouhodobé substituční terapii enzymu u pacientů s potvrzenou diagnózou 
Mukopolysacharidózy VI (MPS VI; deficit N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy; Maroteaux-Lamyho 
syndrom) (viz bod 5.1). 
 
Jako u všech lyzozomálních genetických poruch je velmi důležité, zvláště u těžkých forem, zahájit 
léčbu co nejdříve, dříve než se objeví ireverzibilní klinická manifestace choroby. 
 
Klíčové je léčit děti mladší než 5 let, které trpí těžkou formou choroby, i když děti mladší než 5 let 
nebyly zahrnuty do pivotní studie 3.fáze.  U pacientů mladších než 1 rok jsou dostupné pouze 
omezené údaje (viz bod 5.1.) 
 
4.2 

Dávkování a způsob podání 

 
Na léčbu přípravkem Naglazyme musí dohlížet lékař se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VI 
nebo jinými dědičnými metabolickými chorobami. Dávkování přípravku Naglazyme je nutné provádět 
ve vhodném klinickém prostředí, kde je k okamžitému použití resuscitační zařízení pro případ lékařské 
pohotovosti. 
 
Dávkování 
 

 

 

Doporučený dávkovací režim pro galsulfázu je 1 mg/1 kg tělesné hmotnosti podávaný jednou týdně 
intravenózní infuzí po dobu 4 hodin.  
 

Speciální populace 
 
Starší pacienti 
Bezpečnost a účinnost Naglazymu u pacientů starších 65 let nebyla stanovena a u těchto 
pacientů nelze doporučit žádný alternativní režim dávkování. 
 
Postižení ledvin a jater 
Bezpečnost a účinnost Naglazymu u pacientů s insuficiencí ledvin nebo jater nebyla 
stanovena (viz bod 5.2) a u těchto pacientů nelze doporučit žádný alternativní režim 
dávkování. 
 
Pediatrická populace 
Nebyly zjištěny žádné skutečnosti, které by vyžadovaly zvláštní opatření během podávání 
Naglazymu u pediatrické populace. Údaje dostupné v současné době jsou uvedeny v bodě 5.1. 
 
Způsob podání 

 
Počáteční rychlost infuze se nastaví tak, aby zhruba 2,5% celkového roztoku bylo podáno během první 
hodiny a infuze zbývajícího objemu (přibližně 97,5%) v následujících 3 hodinách.  
 

U pacientů, u kterých by mohlo dojít k přetížení objemem tekutiny a u nemocných s tělesnou 
hmotností pod 20 kg by se měly použít infúzní vaky o objemu 100 ml; v těchto případech by 
se měla snížit rovněž rychlost infuse (ml/min), aby celková doba podání netrvala kratší dobu 
než 4 hodiny.  

 
 
Informace o premedikaci najdete v bodě 4.4 a další pokyny v bodě 6.6. 
 
4.3 

Kontraindikace 

 
Závažná nebo život ohrožující hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku 
tohoto přípravku, pokud není hypersenzitivita kontrolovatelná. 
 
4.4 

Zvláštní upozornění a opatření pro použití 

 
Opatření v případě afekcí dýchacích cest 
 
Při ošetřování a léčbě pacientů s neprůchodnými dýchacími cestami je třeba dbát opatrnosti tím, že se 
omezí nebo pečlivě sleduje užívání antihistaminik a dalších sedativních léčivých přípravků. Mělo by 
se zvážit i zavedení pozitivního přetlaku v dýchacích cestách při spánku nebo potenciální 
tracheostomie v klinicky vhodných situacích. 
 
U pacientů, kteří trpí akutní horečnatou nebo respirační chorobou, může být zapotřebí infúze 
Naglazymu odložit. 
 
Opatření v případě reakcí na infúzi 
 
U pacientů léčeným přípravkem Naglazyme se vyvinuly reakce spojené s infuzí (IAR), definované 
jako jakákoli nežádoucí reakce, ke které dochází během infuze nebo na konci infúzního dne (viz 
bod 4.8). 
 

 

 

Na základě údajů získaných během klinických zkoušek přípravku Naglazyme se u většiny pacientů 
očekával vývoj protilátek IgG na galsulfázu během 4-8 týdnů od počátku léčby. Při klinických 
zkouškách přípravku Naglazyme se IAR obvykle zvládaly přerušením nebo zpomalením rychlosti 
infuze a premedikací pacienta antihistaminiky a/nebo antipyretiky (paracetamolem), což pacientovi 
umožnilo pokračovat v léčbě. 
 
Jelikož existují nepatrné zkušenosti s obnovením léčby po delším přerušení, je třeba dbát opatrnosti 
vzhledem k teoreticky zvýšenému riziku hypersenzitivní reakce. 
 
Při podávání přípravku Naglazyme se doporučuje, aby byla pacientům podána premedikace vhodnými 
léčivými přípravky (antihistaminika s antipyretiky nebo bez nich) zhruba 30-60 minut před zahájením 
infuze, aby se minimalizoval potenciální výskyt IAR. 
 
V případě mírné nebo středně závažné IAR by se měla zvážit léčba antihistaminiky a paracetamolem 
a/nebo snížení rychlosti infuze na polovinu rychlosti, při níž k této reakci došlo. 
 
V případě jediné těžké IAR je nutné infuzi zastavit, dokud symptomy nezmizí, a je třeba zvážit léčbu 
antihistaminiky a paracetamolem. Infuzi lze znovu zahájit při rychlosti snížené na 50%-25% hodnoty, 
při níž k této reakci došlo. 
 
V případě opakující se mírné IAR nebo opětovném problému po jediné prudké IAR je nutné zvážit 
premedikaci (antihistaminiky a paracetamolem a/nebo kortikosteroidy) a snížení rychlosti infuze na 
50%-25% hodnoty, při níž došlo k předchozí reakci. 
 
Stejně jako u všech intravenózních proteinových léčivých přípravků jsou možné těžké alergické reakce 
přecitlivělosti. Dojde-li k těmto reakcím, doporučuje se okamžité vysazení přípravku Naglazyme a je 
nutné zahájit vhodnou léčbu. Je třeba dodržovat současné lékařské standardy pro akutní léčbu. 
U pacientů, u kterých se během infuze přípravku Naglazyme vyskytly alergické reakce, je nutno při 
opětovném podání postupovat s opatrností; při infuzích musí být k dispozici patřičně vyškolený 
personál a vybavení pro neodkladnou resuscitaci (včetně epinefrinu). Závažná nebo potenciálně život 
ohrožující hypersenzitivita je kontraindikací pro opětovné podání, pokud hypersenzitivita není 
kontrolovatelná. Viz též bod 4.3. 
 
Tento léčivý přípravek obsahuje 0,8 mmol (18,4 mg) sodíku v jedné lahvičce a aplikuje se jako 
9mg/ml NaCl injekční roztok (viz bod 6.6). Tento fakt je třeba vzít v úvahu u pacientů na dietě s 
omezením sodíku. 

Komprese páteřní nebo krční míchy 

Komprese páteřní nebo krční míchy (SCC) s následnou myelopatií je známou a závažnou komplikací, 
kterou může způsobovat MPS VI. Po uvedení přípravku Naglazyme na trh byly hlášeny případy 
pacientů léčených tímto přípravkem, u nichž došlo k výskytu nebo ke zhoršení komprese páteřní nebo 
krční míchy, vyžadující chirurgickou dekompresi. U pacientů je nutné sledovat výskyt známek a 
příznaků komprese páteřní nebo krční míchy (mimo jiné bolesti zad, ochrnutí končetin pod úrovní 
komprese a inkontinence moči nebo stolice) a poskytnout jim náležitou klinickou péči. 
 
4.5 

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce 

 
Žádné studie interakcí nebyly provedeny. 
 
4.6 

Fertilita, těhotenství a kojení 

 
Těhotenství 
Nejsou k dispozici klinické údaje o podávání přípravku Naglazyme během těhotenství. Studie na 
zvířatech nenaznačují přímé ani nepřímé škodlivé účinky na průběh těhotenství ani na embryo-fetální 
vývoj (viz bod 5.3). Přípravek Naglazyme by neměl být během těhotenství podáván, pokud to není 
nezbytně nutné. 

 

 

 
Kojení 
Není známo, zda se galsulfáza vylučuje mlékem, proto by se během léčby přípravkem Naglazyme 
mělo přerušit kojení. 
 
Fertilita 
Byly provedeny reprodukční studie u potkanů a králíků s dávkami až do 3 mg/kg/den a nebyl zjištěn 
žádný důkaz poruchy fertility nebo poškození embrya nebo plodu díky přípravku Naglazyme. 
 
4.7 

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje 

 
Studie hodnotící účinky na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje nebyly provedeny. 
 
4.8 

Nežádoucí účinky 

 
Z důvodu malého počtu pacientů v klinických hodnoceních byly údaje týkající se nežádoucích účinků 
(AE) získané ze všech studií s přípravkem Naglazyme sloučeny a vyhodnoceny v jediné analýze 
bezpečnosti v rámci klinických hodnocení. 
 
Všichni pacienti léčení přípravkem NAGLAZYME (59 z 59) hlásili nejméně jeden nežádoucí účinek. 
U většiny pacientů (42 z 59; 71%) se vyskytl nejméně jeden nežádoucí účinek léku. Nejčastějšími 
nežádoucími účinky byly pyrexie, vyrážka, svědění, kopřivka, zimnice/rigor, nauzea, bolest hlavy, 
bolest břicha, zvracení a dyspnoe. Závažné nežádoucí účinky zahrnovaly laryngeální edém, apnoe, 
pyrexii, kopřivku, respirační tíseň, angioedém, astma a anafylaktoidní reakci. 
 
Reakce na infuzi, definované jako nežádoucí účinky, jež se vyskytují během infuzí přípravku 
Naglazyme anebo až do konce dne podání infuze, byly pozorovány u 33 (56%) z 59 pacientů léčených 
přípravkem Naglazyme v rámci pěti klinických studií. Některé reakce na infuzi začaly již v 1. týdnu, 
jiné až v 146. týdnu léčby přípravkem Naglazyme, a vyskytovaly se při opakovaných infuzích, i když 
ne vždy v po sobě jdoucích týdnech. Velmi častými symptomy těchto reakcí na infuzi byly pyrexie, 
zimnice/rigor, vyrážka, kopřivka a dyspnoe. Častými symptomy reakcí na infuzi byly svědění, 
zvracení, bolest břicha, nauzea, hypertenze, bolest hlavy, bolest na hrudi, erytém, kašel, hypotenze, 
angioedém, respirační tíseň, tremor, konjunktivitida, malátnost, bronchospasmus a artralgie. 
 
Nežádoucí účinky jsou uvedeny v tabulce 1 podle tříd orgánových systémů. 
 
Frekvence výskytu účinků jsou uvedeny podle konvence MedDRA: Velmi časté nežádoucí účinky se 
vyskytují s frekvencí 

1/10. Časté účinky mají výskyt 

1/100 až <1/10. Z důvodu malého počtu 

pacientů jsou nežádoucí účinky zaznamenané u jediného pacienta klasifikovány jako časté.  
 
V každé skupině četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti. 
 
Nežádoucí účinky hlášené během období po uvedení přípravku na trh jsou uvedeny v kategorii 
četnosti „není známo“.  
 
Celkem byl ve všech klinických studiích zaznamenán jeden případ spánkové apnoe. 
 

 

 

Tab. 1: Frekvence nežádoucích účinků při léčbě přípravkem Naglazyme 
 

Třídy orgánových systémů 

podle databáze MedDRA 

MedDRA 

Preferovaný termín 

Frekvence 

Poruchy imunitního systému 

Anafylaxe, šok 

Není známa 

Infekce a infestace 

Faryngitida

1

, gastroenteritida

1

 

Velmi častá 

Poruchy nervového systému 

Areflexie

1

, bolest hlavy 

Velmi častá 

Tremor 

Častá 

Parestezie 

Není známa 

Poruchy oka 

Konjunktivitida

1

, zákal rohovky

1

 

Velmi častá 

Srdeční poruchy 

Bradykardie, tachykardie, cyanóza 

Není známa 

Poruchy ucha a labyrintu 

Bolest ucha

1

, porucha sluchu

1

 

Velmi častá 

Cévní poruchy 

Hypertenze

1

 

Velmi častá 

Hypotenze 

Častá 

Bledost 

Není známa 

Respirační, hrudní a mediastinální 

poruchy 

Dyspnoe

1

, nazální kongesce

1

 

Velmi častá 

Apnoe

1

, kašel, respirační tíseň, astma, 

bronchospasmus 

Častá 

Laryngeální edém, hypoxie, tachypnoe 

Není známa 

Gastrointestinální poruchy 

Bolest břicha

1

, pupeční kýla

1

, zvracení, 

nauzea 

Velmi častá 

Poruchy kůže a podkožní tkáně 

Angioedém

1

, vyrážka

1

, kopřivka, 

svědění 

Velmi častá 

Erytém 

Častá 

Celkové poruchy a reakce v místě 

aplikace 

Bolest

1

, bolest na prsou

1

, rigor

1

malátnost

1

, pyrexie 

Velmi častá 

Poruchy svalové a kosterní soustavy a 

pojivové tkáně 

Artralgie 

Velmi častá 

 

1

Nežádoucí účinky hlášené častěji ve skupině s aktivní léčbou v placebem kontrolované studii než ve skupině s placebem; 

frekvence stanovena na základě 39 pacientů ze zaslepené studie fáze 3.

 

Ostatní nežádoucí účinky se známou frekvencí byly hlášené u 59 pacientů léčených přípravkem Naglazyme v rámci všech 
pěti klinických hodnocení. 
Nežádoucí účinky s neznámou frekvencí byly hlášeny po uvedení přípravku na trh. 

 
U čtyř pacientů mladších než 1 rok se celkový bezpečnostní profil vyšší dávky (2 mg/kg/týden) nelišil 
významným způsobem od bezpečnostního profilu doporučované dávky 1 mg/kg/týden a odpovídal 
bezpečnostnímu profilu Naglazymu u starších dětí. 

 
Imunogenicita 
 
U 54 z 59 pacientů léčených přípravkem Naglazyme v klinických studiích bylo provedeno vyšetření 
na IgG protilátky. 53 z 54 pacientů (98 %) bylo pozitivních na IgG protilátky vůči galsulfáze. 
 
U 48 pacientů byl rozsáhlý rozbor protilátek na základě údajů ze tří klinických studií.  
 

 

 

I když větší podíl subjektů s vyššími celkovými titry protilátek měl zkušenosti s opakujícími se 
reakcemi na infuzi, nebylo možné na základě titru antigalsulfázových protilátek předpovídat ani jejich 
častost, ani závažnost. Obdobně tvorba protilátek nepředpovídá sníženou účinnost, i když u subjektů 
s omezenou reakcí u parametrů odolnosti nebo u glykosaminoglykanů (GAG) v moči se projevuje 
tendence mít antigalsulfázové titry s vyšším vrcholem než u subjektů s dobrou reakcí.  
 
Hlášení podezření na nežádoucí účinky 
 
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to 
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky, 
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích 
účinků uvedeného v Dodatku V. 
 
4.9 

Předávkování 

 
Několik pacientů dostalo svou celkovou dávku přípravku Naglazyme při zhruba dvojnásobné rychlosti 
infuze než je doporučená hodnota bez zjevných nežádoucích účinků. 
 
 
5. 

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI 

 
5.1 

Farmakodynamické vlastnosti 

 
Farmakoterapeutická skupina:  Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, enzymy, ATC kód: 
A16AB08. 
 
Poruchy ukládání mukopolysacharidů jsou zapříčiněny nedostatkem specifických lyzozomálních 
enzymů nezbytných ke katabolismu glykosaminoglykanů (GAG). MPS VI je heterogenní a 
multisystémová porucha charakterizovaná deficitem N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy, lyzozomální 
hydrolázy, která katalyzuje hydrolýzu sulfátové části glykosaminoglykanu, dermatan-sulfátu. Snížená 
nebo chybějící činnost N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy vede k hromadění dermatan-sulfátu v mnoha 
typech buněk a tkáních. 
 
Cílem léčby je náhradou enzymů obnovit úroveň enzymatické činnosti, která by byla dostatečná k 
hydrolyzaci nahromaděného substrátu a která by zabránila jeho dalšímu hromadění. 
 
Přečištěná galsulfáza, rekombinantní forma lidské N-acetylgalaktosamin-4-sulfatázy, je glykoprotein 
s molekulární hmotností přibližně 56 kD. Galsulfáza se skládá ze 495 aminokyselin po rozštěpení N-
konce. Molekula obsahuje 6 N-vazebních míst modifikace oligosacharidu. Po intravenózní infuzi se 
galsulfáza rychle odstraní z oběhu a buňky ji převedou do lyzozomů, nejpravděpodobněji 
prostřednictvím mannosa-6 fosfátových receptorů. 
 
Tři klinické studie provedené s přípravkem Naglazyme se zaměřily na vyhodnocení systémových 
projevů MPS VI jako je odolnost, pohyblivost kloubů, bolesti a tuhnutí kloubů, neprůchodnost horních 
cest dýchacích, manuální zručnost a zraková ostrost. 
 
Bezpečnost a účinnost přípravku Naglazyme se hodnotily ve fázi 3 dvojitě slepé a randomizované 
studii kontrolované placebem u 39 pacientů s MPS VI ve věku 5-29 let. U většiny pacientů se 
projevovala malá tělesná výška, snížená odolnost a muskuloskeletální symptomy. Do studie byli 
zařazeni pacienti, kteří dokázali ujít více než 5 m, ale méně než 250 m do 6 minut během 
12minutového testu chůze, nebo méně než 400 m v 12minutovém časovém bodě na počátku. 
 
Pacienti dostávali každý týden po celkovou dobu 24 týdnů buď 1 mg/1 kg galsulfázy nebo placebo. 
Primárním cílem účinnosti byl počet metrů ušlých za 12 minut ve 24. týdnu ve srovnání s počtem 
metrů ušlých na počátku. Sekundárním cílem účinnosti byl počet schodů absolvovaných za tři minuty 
a vylučování glykosaminoglykanu močí u léčených pacientů v porovnání s placebem ve 24. týdnu. 

 

 

Třicet osm pacientů se následně přihlásilo do rozšířené otevřené studie, kde dostávali každý týden 
1 mg/1 kg Galsulfázy.. 
 
Po 24 týdnech léčby se u pacientů léčených přípravkem Naglazyme projevilo zlepšení vzdálenosti ušlé 
za 12 minut o 92 ± 40 m ve srovnání s pacienty, kteří dostávali placebo (p = 0,025). U léčených 
pacientů se projevilo zlepšení o 5,7 schodů za minutu při 3.minutovém stoupání do schodů ve srovnání 
s pacienty, kteří dostávali placebo. U léčených pacientů se rovněž projevil střední pokles vylučování 
glykosaminoglykanu močí o 238 ± 17,8 μg/mg kreatininu (

 standardní chyba [SE]) po 24 týdnech 

léčby ve srovnání s pacienty, kteří dostávali placebo. Výsledky GAG se ve skupině léčené přípravkem 
Naglazyme blížily normálnímu rozsahu pro daný věk. 
 
V další randomizované studii 4.fáze se dvěma dávkovými úrovněmi byli léčeni čtyři pacienti s MPS 
VI mladší než 1 rok dávkami 1 nebo 2 mg/kg/týden po dobu 53 až 153 týdnů. 
 
I přes omezení daná velmi malým počtem zařazených pacientů, je možné z této studie vyvodit 
následující závěry: 
 
Léčba Naglazymem vedla ke zlepšení či zamezila zhoršení faciálního dysmorfizmu. Nezabránila 
progresi dysplázie skeletu, vzniku hernií a progresi zkalení rohovky. Rychlost růstu zůstala během 
omezené doby sledování normální. Zlepšení sluchu bylo zaznamenáno u nejméně jednoho ucha u všech 
čtyř subjektů. Hladiny GAG v moči poklesly o více než 70%, což je v souladu s výsledky u starších 
pacientů. 
 
Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. 
Znamená to, že vzhledem k vzácnosti onemocnění, pro které je indikován, nebylo možné získat úplné 
informace o prospěšnosti a rizicích tohoto léčivého přípravku. 
 
Evropská léková agentura (EMEA) každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace, které budou 
dostupné a tento souhrn údajů o přípravku bude podle potřeby aktualizován. 

 

5.2 

Farmakokinetické vlastnosti 

 
Farmakokinetika galsulfázy se vyhodnocovala u 13 pacientů s MPS VI, kteří dostávali 1 mg/1 kg 
galsulfázy jako 4-hodinovou infuzi. Po 24 týdnech léčby byla střední (

 stand. odchylka [SD]) 

maximální koncentrace plazmy (C

max

) 2 357 (± 1 560) ng/ml a střední (

 SD) plocha pod křivkou 

koncentrace plazmy/čas (AUC

0-t

) byla 5 860 (

 4 184) h 

 ng/ml. Střední (

 SD) objem distribuce (Vz) 

byl 316 (

 752) ml/kg a střední (

 SD) clearance plazmy (CL) byla 7,9 (

 14,7) ml/min/kg. Střední 

(

 SD) poločas eliminace (t

1/2

) byl 22,8 (

 10,7) minut ve 24. týdnu. 

 
Farmakokinetické parametry u pacientů při fázi 1 zůstávaly dlouhodobě stabilní (min. 194 týdnů). 
 
Galsulfáza je protein a očekává se, že se metabolicky degraduje pomocí peptidové hydrolýzy. Proto se 
neočekává, že by narušená funkce jater klinicky významným způsobem ovlivnila farmakokinetiku 
Galsulfázy.. Renální eliminace galsulfázy se považuje za vedlejší dráhu clearance (viz bod 4.2). 
 
5.3 

Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti 

 
Neklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity po 
jednorázovém, opakovaném podávání nebo studií obecné reprodukční toxicity či 
embryonálního/fetálního vývoje u potkanů nebo králíků neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka. 
Perinatální a postnatální toxicita nebyla zkoumána. Neočekává se genotoxický ani kancerogenní 
potenciál. 
 
Příčina klinické relevance hepatické toxicity (hyperplasie žlučovodu / periportální zánět) pozorované 
při klinicky relevantních dávkách při studiu toxicity u opic po opakovaném podávání není známa. 
 

 

 

 
6. 

FARMACEUTICKÉ ÚDAJE 

 
6.1 

Seznam pomocných látek 

 
Chlorid sodný 
Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného 
Heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného 
Polysorbát 80 
Voda na injekci 
 
6.2 

Inkompatibility 

 
Tento léčivý přípravek nesmí být mísen s jinými léčivými přípravky s výjimkou těch, které jsou 
uvedeny v bodě 6.6. 
 
6.3 

Doba použitelnosti 

 
Neotevřené injekční lahvičky: 3 roky. 
 
Zředěné roztoky:  Chemická a fyzikální stabilita po otevření před použitím byla prokázána po dobu až 
4 dnů při pokojové teplotě (23 °C - 27 °C). 
 
Z mikrobiologického hlediska má být přípravek Naglazyme použit okamžitě. Není-li použit okamžitě, 
doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím jsou v odpovědnosti uživatele a 
normálně by doba neměla být delší než 24 hodin při 2 

o

C až 8 

o

C a dále až 24 hodin při pokojové 

teplotě (23 

C - 27 

C) během podávání. 

 
6.4 

Zvláštní opatření pro uchovávání 

 
Uchovávejte v chladničce (2 

C - 8 

C). 

 
Chraňte před mrazem. 
 
Podmínky uchovávání naředěného léčivého přípravku viz bod 6.3. 
 
6.5 

Druh obalu a velikost balení 

 
Injekční lahvička (sklo typu I) se zátkou (silikonizovaná chlorobutylová pryž) a uzávěrem 
(hliníkovým) s otočným víčkem (polypropylen). 
 
Velikosti balení: 1 a 6 injekčních lahviček. 
Na trhu nemusí být všechny velikosti balení. 
 
6.6 

Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku a pro zacházení s ním 

 
Jedna injekční lahvička s přípravkem Naglazyme je určena jen pro jedno použití. Koncentrát pro 
přípravu infúzního roztoku se musí ředit infúzním roztokem 9 mg/ml (0,9%) chloridu sodného za 
aseptických podmínek. Doporučuje se podávat pacientům zředěný roztok přípravku Naglazyme 
pomocí infúzní soupravy vybavené in-line filtrem 0,2 µm. 
 
Všechen nepoužitý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky. 
 

 

10 

 

Příprava infuze přípravku Naglazyme (nutno použít aseptický postup) 
 
Je třeba určit počet injekčních lahviček, které se mají ředit na základě hmotnosti jednotlivého pacienta, 
a je nutné je vyjmout z ledničky přibližně 20 minut předem, aby mohly dosáhnout pokojové teploty. 
 
Před ředěním je třeba u každé injekční lahvičky zkontrolovat přítomnost částic a změnu zbarvení. Čirý 
až mírně opalizující a bezbarvý až světle žlutý roztok nesmí obsahovat viditelné částice. 
 
Z 250 ml infúzního vaku se natáhne a odstraní takový objem infúzního roztoku 9 mg/ml (0,9%) 
chloridu sodného, který se rovná celkovému objemu přípravku Naglazyme, jenž se má přidat. U 
pacientů, kteří jsou citliví na přetížení objemem kapaliny a váží méně než 20 kg, by se mělo zvážit 
použití 100 ml infúzního vaku; v takovém případě je třeba snížit rychlost infuze (v ml/min.) tak, aby 
celková délka trvala min. 4 hodiny. Při použití 100 ml vaků lze objem přípravku Naglazyme přidat 
přímo do infúzního vaku. 
 
Objem přípravku Naglazyme se zvolna přidá do infúzního roztoku 9 mg/ml (0,9%) chloridu sodného.  
 
Roztok se před infuzí jemně promíchá. 
 
V roztoku je třeba před použitím vizuálně zkontrolovat přítomnost částic. Použít lze pouze čiré a 
bezbarvé roztoky bez viditelných částic. 
 
 
7. 

DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI 

 
BioMarin Europe Limited 
10 Bloomsbury Way 
London, WC1A 2SL 

 

Velká Británie  
 
 
8. 

REGISTRAČNÍ ČÍSLO(A) 

 
EU/1/05/324/001 
EU/1/05/324/002 
 
 
9. 

DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE 

 
Datum první registrace: 24.ledna 2006 
 
Datum posledního prodloužení registrace: 26.ledna 2011 
 
 
10. 

DATUM REVIZE TEXTU 

 
MM/YYYY 
 
Podrobné informace o tomto přípravku jsou uveřejněny na webových stránkách Evropské agentury pro 
léčivé přípravky 

http://www.ema.europa.eu.

 

 

 

11 

 

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

PŘÍLOHA II 

 
A. 

VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY A VÝROBCE 
ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ 

 

B. 

PODMÍNKY REGISTRACE 

 

C. 

ZVLÁŠTNÍ POVINNOSTI DRŽITELE ROZHODNUTÍ O 
REGISTRACI 

 

 

12 

 

VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY A VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA 
PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ 

 
Název a adresa výrobce biologické léčivé látky 
 
BioMarin Pharmaceutical Inc. 
46 Galli Drive, Novato, CA 94949 
USA 
 
Název a adresa výrobce odpovědného za propouštění šarží 
 
Catalent UK Packaging Ltd. 
Wingates Industrial Park, 
Westhoughton, Bolton, 
Lancs, BL5 3XX 
Velká Británie 
 
BioMarin International Limited  
Shanbally, Ringaskiddy  
County Cork  
Irsko 
 
V příbalové informaci k léčivému přípravku musí být uveden název a adresa výrobce odpovědného za  
propouštění dané šarže 
 
 

PODMÍNKY REGISTRACE 

 

 

PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ VÝDEJE A POUŽITÍ, KLADENÉ NA DRŽITELE 
ROZHODNUTÍ O REGISTRACI 

 
Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis s omezením (viz Příloha I: Souhrn údajů o 
přípravku, bod 4.2) 
 

 

PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ 
LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU 

 
Neuplatňuje se. 
 

 

DALŠÍ PODMÍNKY 

 
Držitel rozhodnutí o registraci se zavazuje, že uskuteční studie a další činnosti v oblasti 
farmakovigilance podrobně uvedené v plánu farmakovigilance. 
 
Aktualizovaný plán řízení rizik bude předložen podle pokynů Výboru pro humánní léčivé přípravky 
(CHMP) k Systému řízení rizik u léčivých přípravků pro použití u člověka. 
 
Systém farmakovigilance 
Držitel rozhodnutí o registraci musí zajistit, aby byl zaveden funkční systém farmakovigilance, tak jak 
je popsán v modulu 1.8.1. schválené registrace, předtím, než bude přípravek uveden na trh, a dále po 
celou dobu, kdy bude přípravek na trhu. 
 
Plán řízení rizik 
Držitel rozhodnutí o registraci se zavazuje, že uskuteční studie a další činnosti v oblasti 
farmakovigilance podrobně uvedené v plánu farmakovigilance, tak jak byly schváleny ve verzi 002 

 

13 

 

plánu řízení rizik (RMP) uvedeného v modulu 1.8.2. schválené registrace, a v příštích aktualizacích 
plánu řízení rizik schválených Výborem pro humánní léčivé přípravky (CHMP). 
 
V souladu s pokynem Výboru pro humánní léčivé přípravky k systémům řízení rizik pro humánní 
léčivé přípravky má být aktualizovaný plán řízení rizik předložen současně s příští periodicky 
aktualizovanou zprávou o bezpečnosti (PSUR). 
 
Dále má být aktualizovaný plán řízení rizik předložen: 

 

Jestliže byly obdrženy nové informace, které mohou mít dopad na současné specifikace 
bezpečnosti, farmakovigilanční plán nebo na činnosti k minimalizaci rizik 

 

Do 60 dní po dosažení důležitého milníku /týkajícího se farmakovigilance nebo minimalizace 
rizik) 

 

Na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky 

 
PSUR 
Držitel rozhodnutí o registraci bude pokračovat v předkládání ročních aktualizací PSUR, pokud 
nebude jinak stanoveno Výborem pro humánní léčivé přípravky. 
 
 
 
C. 

ZVLÁŠTNÍ POVINNOSTI DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI 

 
Držitel rozhodnutí o registraci je povinen ve stanoveném termínu dokončit následující program studií, 
jehož výsledky budou tvořit základ každoročního hodnocení poměru prospěšnosti a rizik. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

 

14 

 

Zvláštní povinnosti: 
 

Popis 

Termín splnění

 

 

Modul 5 - klinická 
SO2 001.3 
Vyhodnotit dlouhodobé údaje týkající se bezpečnosti a účinnosti léčby 
Naglazymem. Bude proveden program klinické kontroly (CSP). 
V rámci CSP budou provedeny dílčí studie, které: 

1. Vyhodnotí vliv Naglazymu na průběh těhotenství a na kojení.  
2.  Vyhodnotí bezpečnost a účinnost Naglazymu u 10 dětí mladších než 
5 let léčených nejméně 1 rok dávkou 1 mg/kg. 

Rovněž budou shromážděny údaje o klinickém stavu, nežádoucích účincích, 
hodnoceních imunogenicity a potenciálních účincích na tvorbu protilátek. 
Údaje CSP se budou analyzovat v ročních intervalech a výsledky budou 
předkládány jako výroční zprávy.  
Podrobné informace o klinickém stavu se budou shromažďovat při vstupu do 
studie a pak na každoroční bázi po dobu minimálně 15 let.  
Další měření (GAG v moči, protilátky) se vyhodnocují častěji. Silné a 
závažné jaterní toxicity se budou hodnotit pomocí PSUR, ale i analýzou 
těchto reakcí v databázi CSP. 
U osob zařazených do tohoto programu se bude pravidelně odebírat 
glykosaminoglykan v moči a vzorky celkových protilátek, jak je uvedeno 
v Plánu činnosti. Vyšší hladiny protilátek (≥65610 DF [faktor ředění]) budou 
porovnány s hodnotami GAG v moči sledovaných jedinců s cílem 
vyhodnotit možné dopady na účinnost. U subjektů s trvalým zvýšením 
hodnot GAG v moči a s vysokými hladinami protilátek budou vzorky krve 
vyšetřeny na přítomnost neutralizačních protilátek.  
V daných intervalech se odeberou vzorky na stanovení celkových protilátek. 
Pokud má lékař podezření na reakci zprostředkovanou IgE, musí dle pokynů 
v protokolu vyžadovat od držitele rozhodnutí o registraci (MAH), aby 
provedl vyšetření na přítomnost protilátek IgE. 
Tento protokol byl zahájen ve Spojených státech a bude předložen Etickým 
komisím v několika zemích EU (V. Británii, Německu, Francii, Portugalsku 
a Itálii) se známými pacienty MPS VI na konci září 2005. Finální Zpráva o 
studii v rámci tohoto CSP bude předložena do 31. července 2020. 

Prozatímní výsledky 
budou dodány ve 
výroční zprávě CPS. 
 
Stručná aktualizace 
bude předložena jako 
součást roční hodnotící 
zprávy 

SOB 002 
Vyhodnotit dlouhodobé údaje týkající se bezpečnosti a účinnosti léčby 
Naglazymem. Bude proveden program klinické kontroly (CSP). 
V rámci CSP budou provedeny dílčí studie, které: 

1.  Vyhodnotí vliv Naglazymu na průběh těhotenství a na kojení. 
2.  Vyhodnotí bezpečnost a účinnost Naglazymu u 10 dětí mladších než 

5 let léčených nejméně 1 rok dávkou 1 mg/kg. 

Rovněž budou shromážděny údaje o klinickém stavu, nežádoucích účincích, 
hodnoceních imunogenicity a potenciálních účincích na tvorbu protilátek. 
Údaje CSP se budou analyzovat v ročních intervalech a výsledky budou 
předkládány jako výroční zprávy. 
Podrobné informace o klinickém stavu se budou shromažďovat při vstupu do 
studie a pak na každoroční bázi po dobu minimálně 15 let.  
Další měření (GAG v moči, protilátky) se vyhodnocují častěji. 
Prudké a vážné toxicity jater se budou hodnotit pomocí PSUR, ale i analýzou 
těchto reakcí v databázi CSP. 
U osob zařazených do tohoto programu se bude pravidelně odebírat 
glykosaminoglykan v moči a vzorky celkových protilátek, jak je uvedeno 
v Plánu činnosti. Vyšší hladiny protilátek (≥65610 DF [faktor ředění]) budou 
porovnány s hodnotami GAG v moči sledovaných jedinců s cílem 

Finální CSP Zpráva o 
studii:
 31. července 
2020  

 

15 

 

vyhodnotit možné dopady na účinnost. U subjektů s trvalým zvýšením 
hodnot GAG v moči a s vysokými hladinami protilátek budou vzorky krve 
vyšetřeny na přítomnost neutralizačních protilátek.  
V daných intervalech se odeberou vzorky na stanovení celkových protilátek. 
Pokud má lékař podezření na reakci zprostředkovanou IgE, musí dle pokynů 
v protokolu vyžadovat od držitele rozhodnutí o registraci, aby provedl 
vyšetření na přítomnost protilátek IgE. Tento protokol byl zahájen ve 
Spojených státech a bude předložen Etickým komisím v několika zemích EU 
(V. Británii, Německu, Francii, Portugalsku a Itálii) se známými pacienty 
MPS VI na konci září 2005. 
Finální Zpráva o studii v rámci tohoto CPS bude předložena do 31. července 
2020. 
SO2 003.2 
Dávkování Naglazymu bude hodnoceno podle několika měřítek.  
Rovněž budou zkoumány údaje získané v postmarketingové fázi , aby se 
zjistilo, zda lze v souvislosti s cílovými parametry účinnosti použitými 
v klinických studiích doporučit vhodnou udržovací dávku Naglazymu . 

Prozatímní výsledky 
budou předloženy 
v roční hodnotící 
zprávě. 

 

 
 
 

 

 

16 

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

PŘÍLOHA III 

 

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE 

 

17 

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

 

 
 

A. OZNAČENÍ NA OBALU 

 

18 

 

 
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU  
 
KRABICE 
 
 
1. 

NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU 

 
Naglazyme 1 mg/ml koncentrát pro přípravu infúzního roztoku 
Galsulfasum 
 
 
2. 

OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK 

 
Jeden ml roztoku obsahuje 1 mg galsulfasum. Jedna 5ml injekční lahvička obsahuje 5 mg galsulfasum. 
 
 
3. 

SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK 

 
Chlorid sodný 
Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného 
Heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného 
Polysorbát 80 
Voda na injekci 
Další údaje viz příbalová informace. 
 
 
4. 

LÉKOVÁ FORMA A VELIKOST BALENÍ 

 
1 injekční lahvička koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku 
6 injekčních lahviček koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku 
5 mg/5 ml 
 
 
5. 

ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ 

 
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci 
Intravenózní podání 
 
 
6. 

ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT UCHOVÁVÁN 
MIMO DOSAH A DOHLED DĚTÍ
 

 
Uchovávejte mimo dosah a dohled dětí 
 
 
7. 

DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ 

 
 
8. 

POUŽITELNOST 

 
EXP  
 

 

19 

 

 
9. 

ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ 

 
Uchovávejte v chladničce 
Chraňte před mrazem 
 
 
10. 

ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH 
PŘÍPRAVKŮ NEBO ODPADU Z TAKOVÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ, POKUD 
JE TO VHODNÉ
 

 
K jednorázovému použití 
Veškerý nepoužitý roztok je nutné zlikvidovat 
 
 
11. 

NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI 

 
BioMarin Europe Limited 
10 Bloomsbury Way 
London, WC1A 2SL  
Velká Británie 
 
 
12. 

REGISTRAČNÍ ČÍSLO/ČÍSLA 

 
EU/1/05/324/001 1 injekční lahvička 
EU/1/05/324/002 6 injekčních lahviček 
 
 
13. 

ČÍSLO ŠARŽE 

 
č.š.: 
 
14. 

KLASIFIKACE PRO VÝDEJ 

 
Výdej léčivého přípravku vázán na lékařský předpis 
 
 
15. 

NÁVOD K POUŽITÍ 

 
 
16. 

INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU 

 

Nevyžaduje se – odůvodnění přijato. 
 

 

20 

 

 
MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA MALÉM VNITŘNÍM OBALU  
 
INJEKČNÍ LAHVIČKA čirého typu, 1,5 ml 
 
 
1. 

NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU A CESTA/CESTY PODÁNÍ 

 
Naglazyme 1 mg/ml koncentrát pro přípravu infúzního roztoku 
Galsulfasum 
Intravenózní podání 
 
 
2. 

ZPŮSOB PODÁNÍ 

 
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci 
 
 
3. 

POUŽITELNOST 

 
EXP 
 
 
4. 

ČÍSLO ŠARŽE 

 
č.š.: 
 
 
5. 

OBSAH UDANÝ JAKO HMOTNOST, OBJEM NEBO POČET 

 
5 mg/5 ml 
 
 
6. 

JINÉ 

 
Uchovávejte v chladničce 
Chraňte před mrazem 

 

21 

 

 

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

 

22 

 

PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE 

 

Naglazyme 1 mg/ml koncentrát pro přípravu infúzního roztoku 

Galsulfasum 

 

 Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o 

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak 
hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. 
 
 
Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat, 
protože obsahuje pro Vás důležité údaje.
 

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. 

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře. 

Pokud se kterýkoli z nežádoucích účinků vyskytne v závažné míře, nebo pokud si všimnete 
jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci, prosím, sdělte 
to svému lékaři. 

 
Co naleznete v této příbalové informaci
1. 

Co je tento přípravek a k čemu se používá 

2. 

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete tento přípravek používat 

3. 

Jak se tento přípravek používá 

4. 

Možné nežádoucí účinky 

5. 

Jak tento přípravek uchovávat 

6. 

Obsah balení a další informace

 

 
 
1. 

Co je tento přípravek a k čemu se používá 

 
Naglazyme se používá k léčbě pacientů s onemocněním, které se označuje jako MPS VI 
(mukopolysacharidóza VI).  
 
Osoby s onemocněním MPS VI mají buďto nízkou hladinu enzymu N-acetylgalaktosamin 4-sulfatázy, 
nebo u nich tento enzym zcela chybí.  Tento enzym se podílí na odbourávání látek označovaných jako 
glykosaminoglykany v organismu. Nízké hladiny nebo chybění enzymu mají za následek, že se tyto 
látky v organismu neodbourávají a nezpracovávají tak, jak by měly. Dochází k jejich hromadění v 
mnoha tkáních těla, což vyvolává příznaky MPS VI. 

 

Jak tento přípravek účinkuje 
 
Tento přípravek obsahuje rekombinantní enzym označovaný jako galsulfáza, který může nahradit 
přirozený enzym chybějící u pacientů s MPS VI. 

Bylo prokázáno, že léčba zlepšuje schopnost 

chůze a zdolávání schodů a snižuje hladiny glykosaminoglykanů v těle. Tento lék může 
zlepšit příznaky MPS VI.

 

 
 
2. 

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete tento přípravek používat 

 
Nepoužívejte tento přípravek: 

Jestliže jste měl(a) závažné nebo život ohrožující alergické (hypersenzitivní) reakce na 
galsulfázu nebo na kteroukoli další složku přípravku Naglazyme a opětovné podání přípravku 
nebylo úspěšné.

 

 

Upozornění a opatření

 

Při léčbě přípravkem Naglazyme se může rozvinout reakce spojená s infuzí. Reakce spojená s 
infúzí je nežádoucím účinkem, který se vyskytne během infúze nebo v době do konce infúzního 

 

23 

 

dne (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“). Pokud by se u vás tato reakce objevila, musíte se 
okamžitě spojit se svým lékařem

Pokud vznikne alergická reakce, může lékař infúzi zpomalit nebo zastavit a také nasadit další 
léky ke zvládnutí alergické reakce.  

 

Jestliže máte horečku nebo jestliže máte před podáním tohoto přípravku potíže s 
dýcháním, poraďte se se svým lékařem o možnosti odložení infuze přípravku 
Naglazyme. 

-  

Tento přípravek 

nebyl testován u pacientů s postižením ledvin nebo jater. Pokud trpíte 

nedostatečností ledvin nebo jater, obraťte se na svého lékaře.

 

Informujte svého lékaře, jestliže máte bolesti ve svalech, necitlivé paže nebo dolní 
končetiny či jakékoli střevní potíže nebo problémy s močovým měchýřem, protože 
mohou být způsobeny tlakem na míchu. 

 

Další léčivé přípravky a Naglazyme

 

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, 

které jste v nedávné době užíval(a) nebo 

které možná budete užívat, včetně léků

, které jsou dostupné bez lékařského předpisu. 

 
Těhotenství a kojení 
Přípravek Naglazyme by se neměl během těhotenství podávat, pokud to není nezbytně nutné. Poraďte 
se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoli lék. Není známo, zda se 
galsulfáza vylučuje do mateřského mléka, proto je nutné během léčby přípravkem Naglazyme přerušit 
kojení. Poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoli lék.  
 
Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů: 
Studie hodnotící účinky na schopnost řídit a používat stroje nebyly provedeny. 
 
Tento přípravek obsahuje sodík 
Jedna 5ml lahvička obsahuje 0,8 mmol (18,4 mg) sodíku. To je třeba vzít v úvahu u pacientů na dietě s 
omezením sodíku. 
 
 
3. 

Jak se tento přípravek používá

 

 
Přípravek 

Naglazyme 

Vám podá lékař nebo sestra. 

Dávka závisí na Vaší tělesné hmotnosti. Doporučený dávkovací režim je 1 mg/1 kg tělesné hmotnosti 
s podáváním jednou týdně do žíly (nitrožilní infuzí). Jedna infuze potrvá přibližně 4 hodiny. Během 
první hodiny bude rychlost infuze pomalá (zhruba 2,5 % celkového roztoku) a v následujících 3 
hodinách bude podána infuze zbývajícího objemu (přibližně 97,5 %).  
 
Jestliže jste užil(a) více přípravku Naglazyme, než jste měl(a)  
Naglazyme se podává pod dohledem sestry nebo lékaře, kteří zkontrolují, že byla podána správná 
dávka a pokud to bude nutné, provedou příslušná opatření. 
 
Jestliže jste zapomněl(a) užít tento přípravek 
Jestliže vynecháte infúzi Naglazymu, spojte se se svým lékařem.  
 
 
4. 

Možné nežádoucí účinky 

 

 
Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek

 

nežádoucí účinky, které se ale nemusí 

vyskytnout u každého. 
 
Nežádoucí účinky byly většinou u pacientů pozorovány během podávání léku nebo krátce poté 
(„reakce spojené s infuzí“). Nejzávažnějšími nežádoucími účinky byly otok obličeje a horečka (velmi 

 

24 

 

časté); pauzy mezi dechy delší než normálně, potíže s dýcháním, astma a kopřivka (časté); a otok 
jazyka a hrdla a závažná alergická reakce na tento přípravek (neznámá četnost).  
Pokud se u Vás taková reakce objeví, prosím, sdělte to ihned svému lékaři. Může být nutné Vám 
podat další léky k prevenci alergické reakce (např. antihistaminika a/nebo kortikosteroidy) nebo ke 
snížení horečky (antipyretika). 
Nejčastější příznaky reakcí spojených s infuzí zahrnují horečku, zimnici, vyrážku, kopřivku a dušnost. 
 
Velmi časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytovat u více než 1 osoby z 10):  

 

  Bolest v krku 

  Gastroenteritida 

 

Snížené reflexy 

  Bolest hlavy 

 

Zánět oka 

 

Zakalené oči 

 

Zhoršený sluch 

  Vysoký krevní tlak 

 

  Ucpaný nos 

  Vystouplý pupek 

  Zvracení 

  Nevolnost 

 

Svědění 

 

Bolest (například ucha, břicha, kloubů, na 

hrudníku) 

  Malátnost 

 

 

Časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytovat nejvýše u 1 osoby z 10):  

 

Třes 

  Nízký krevní tlak 

 

Kašel 

  Sípání 

 

Zarudnutí kůže 

 

 
Jiné nežádoucí účinky s neznámou četností:  

 

 

Šok 

 

Brnění 

 

Zpomalená srdeční frekvence 

 

Zrychlená srdeční frekvence 

  Namodralá kůže  

 

Bledost kůže 

  Nízká hladina kyslíku v krvi 

  Zrychlené dýchání 

 
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to ihned svému lékaři. Stejně 
postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. 
Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích 
účinků uvedeného v 

Dodatku V

. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více 

informací o bezpečnosti tohoto přípravku. 
 
 
5. 

Jak tento přípravek uchovávat

 

 
Uchovávejte mimo dohled a dosah dětí. 
 
Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti 

uvedené 

na injekční lahvičce za 

Použitelné do. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. 
 
Neotevřené injekční lahvičky:  
Uchovávejte v chladničce (2 

C - 8 

C). 

 
Chraňte před mrazem. 
 
Zředěné roztoky: 
Chemická a fyzikální stabilita po otevření před použitím byla prokázána po dobu až 4 dnů při 
pokojové teplotě (23 °C - 27 °C). 
 

 

25 

 

Z mikrobiologického hlediska má být přípravek Naglazyme použít okamžitě. Není-li použit okamžitě, 
doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím jsou v odpovědnosti uživatele a 
normálně by doba neměla být delší než 24 hodin při 2 

o

C až 8 

o

C a dále až. 24 hodin při pokojové 

teplotě (23 

C - 27 

C) během podávání. 

 
Nepoužívejte přípravek Naglazyme, pokud obsahuje viditelné částice. 
 
Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého 
lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní 
prostředí. 
 
 
6. 

Obsah balení a další informace 

 
Co přípravek Naglazyme obsahuje 

Léčivou látkou je galsulfáza. Jeden ml přípravku Naglazyme obsahuje 1 mg galsulfázy. Jedna 5 
ml injekční lahvička obsahuje 5 mg galsulfázy. Galsulfáza je rekombinantní forma lidské N-
acetylgalaktosamin-4-sulfatázy a vytváří se rekombinantní technologií DNA s použitím savčí 
buněčné kultury z vaječníků čínských křečků (CHO). 

Pomocné látky jsou: chlorid sodný, monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, heptahydrát 
hydrogenfosforečnanu sodného, polysorbát 80, voda na injekci.  

 
Jak přípravek Naglazyme vypadá a co obsahuje toto balení 
 
Naglazyme se dodává jako koncentrát pro přípravu infúzního roztoku. Čirý až mírně opalizující a 
bezbarvý až bledě žlutý roztok nesmí obsahovat viditelné částice. Roztok musí být před infuzí 
zředěný. 
 
Velikosti balení: 1 a 6 injekčních lahviček.  Na trhu nemusí být všechny velikosti balení. 
 

Držitel rozhodnutí o registraci 

BioMarin Europe Limited

 

10 Bloomsbury Way 
London, WC1A 2SL  
Velká Británie

 

 

Výrobce 
Catalent UK Packaging Ltd. 
Wingates Industrial Park, 
Westhoughton, Bolton, 
Lancs, BL5 3XX 

Velká Británie

 

 

BioMarin International Limited  

 Shanbally, Ringaskiddy  
 County Cork  
 Irsko 

 
Tato příbalová informace byla naposledy revidována

  

MM/YYYY 

 
 
Tento přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. 
 
Znamená to, že vzhledem k vzácnosti tohoto onemocnění nebylo možné získat úplné informace o 
tomto přípravku. 
 
Evropská léková agentura každoročně vyhodnotí všechny nové informace týkající se tohoto přípravku 
a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována. 
 
Podrobné informace o tomto přípravku jsou uveřejněny na webových stránkách Evropské lékové 
agentury

http://www.ema.europa.eu/

.

 Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové 

stránky, týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.  

 

26 

 

 
<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 
Následující informace je určena pouze pro zdravotnické pracovníky: 
 
Naglazyme nesmí být v téže infuzi mísen s jinými léčivými přípravky s výjimkou těch, které jsou 
uvedeny níže. 
 
Jedna injekční lahvička s přípravkem Naglazyme je určena jen pro jedno použití. Koncentrát pro 
přípravu infúzního roztoku se musí ředit infúzním roztokem 9 mg/ml (0,9%) chloridu sodného za 
aseptických podmínek. Doporučuje se podávat pacientům zředěný roztok přípravku Naglazyme 
pomocí infúzní soupravy vybavené in-line filtrem 0,2 µm. 
 
Všechen nepoužitý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky. 
 
Příprava infuze přípravku Naglazyme (použijte aseptický postup) 
 
Je třeba určit počet injekčních lahviček, které se mají ředit na základě hmotnosti jednotlivého pacienta, 
a je nutné je vyjmout z ledničky přibližně 20 minut předem, aby mohly dosáhnout pokojové teploty. 
 
Před ředěním je třeba u každé injekční lahvičky zkontrolovat přítomnost částic a změnu zbarvení. Čirý 
až mírně opalizující a bezbarvý až světle žlutý roztok nesmí obsahovat viditelné částice. 
 
Z 250 ml infúzního vaku se natáhne a odstraní takový objem infúzního roztoku 9 mg/ml (0,9%) 
chloridu sodného, který se rovná celkovému objemu přípravku Naglazyme, jenž se má přidat. U 
pacientů, kteří jsou citliví na přetížení objemem kapaliny a váží méně než 20 kg, by se mělo zvážit 
použití 100 ml infúzního vaku; v takovém případě je třeba snížit rychlost infuze (v ml/min.) tak, aby 
celková délka trvala min. 4 hodiny. Při použití 100 ml vaků lze objem přípravku Naglazyme přidat 
přímo do infúzního vaku. 
 
Objem přípravku Naglazyme se zvolna přidá do infúzního roztoku 9 mg/ml (0,9%) chloridu sodného. 
 
Roztok se před infuzí jemně promíchá. 
 
V roztoku je třeba před použitím vizuálně zkontrolovat přítomnost částic. Použít lze pouze čiré a 
bezbarvé roztoky bez viditelných částic. 

Recenze

Recenze produktu NAGLAZYME 1 MG/ML IVN 5ML/5MG Koncentrát pro inj. roztok

Diskuze

Diskuze k produktu NAGLAZYME 1 MG/ML IVN 5ML/5MG Koncentrát pro inj. roztok

Přidat nový příspěvek do diskuze

 

Mohlo by vás zajímat


Načítám

Nejprodávanější značky

Výhodné nabídky už nemusíte hledat

pošleme vám je e-mailem :)

Zkuste to, odhlásit se koneckonců můžete kdykoli.
Nahoru
OK
Tato stránka využívá cookies pro vaše lepší procházení webové stránky. Tím, že na stránkách setrváte, souhlasíte s jejich používáním. Zjistit více
Zpracovávám