PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1. NÁZEV PŘÍPRAVKU

Orfadin 2 mg tvrdé tobolky Orfadin 5 mg tvrdé tobolky Orfadin 10 mg tvrdé tobolky Orfadin 20 mg tvrdé tobolky

2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna tobolka obsahuje nitisinonum 2 mg. Jedna tobolka obsahuje nitisinonum 5 mg. Jedna tobolka obsahuje nitisinonum 10 mg. Jedna tobolka obsahuje nitisinonum 20 mg.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3. LÉKOVÁ FORMA

Tvrdá tobolka. Bílé neprůsvitné tobolky (6x16 mm) černě označené „NTBC 2mg“ na jedné straně tobolky. Bílé neprůsvitné tobolky (6x16 mm) černě označené „NTBC 5mg“ na jedné straně tobolky. Bílé neprůsvitné tobolky (6x16 mm) černě označené „NTBC 10mg“ na jedné straně tobolky. Bílé neprůsvitné tobolky (6x16 mm) černě označené „NTBC 20mg“ na jedné straně tobolky. Tobolky obsahují bílý či téměr bílý prášek.

4. KLINICKÉ ÚDAJE

4.1 Terapeutické indikace

Léčba dospělých a pediatrických pacientů (jakéhokoli věkového rozmezí) s potvrzenou diagnózou hereditární tyrosinemie typu 1 (HT-1) kombinované s dietním omezením tyrosinu a fenylalaninu.

4.2 Dávkování a způsob podání

Léčbu nitisinonem má zahájit a kontrolovat lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s HT-1.

Dávkování Léčba všech genotypů nemoci se má zahájit co nejdříve, aby se zvýšila celková doba přežití a předešlo se komplikacím, jako je selhání jater, karcinom jater a onemocnění ledvin. Vedle léčby nitisinonem je nutno nasadit dietu s nízkým obsahem fenylalaninu a tyrosinu; kromě toho je třeba sledovat obsah aminokyselin v plazmě (viz body 4.4 a 4.8).

Doporučená úvodní denní dávka pro děti i dospělé je 1 mg/kg tělesné hmotnosti/den podávaná perorálně. Dávku nitisinonu je nutno jednotlivě upravit. Doporučuje se podávat dávku jednou denně. Avšak v důsledku omezených dat u pacientů s tělesnou hmotností